La malattia di Alzheimer (AD) è una malattia neurodegenerativa di eziologia sconosciuta, che distrugge lentamente le cellule del cervello. Si tratta di una malattia fatale per la quale non esiste ancora una cura.

AD è la forma più comune di demenza senile, rappresentando circa il 70% di tutti i casi. Si stima che le persone affette siano circa 3 milioni in Europa, 3 milioni negli Stati Uniti e 1,5 milioni in Giappone. Oltre ad accorciare la vita delle persone colpite, il suo più grande impatto è sulla qualità della vita, sia di coloro che vivono con demenza, sia per la loro famiglia e gli operatori sanitari. Lo sviluppo di una terapia per la malattia di Alzheimer soddisferebbe un grave bisogno medico ad oggi non soddisfatto.

AD è una malattia neurodegenerativa cronica che di solito inizia lentamente e peggiora nel tempo. Il sintomo precoce più comune è la difficoltà nel ricordare eventi recenti (perdita di memoria a breve termine). Con l'avanzare della malattia, i sintomi possono includere problemi con la lingua, il disorientamento (compreso il perdersi facilmente), sbalzi d'umore, perdita di motivazione, non riuscendo a prendersi cura di sé, e problemi comportamentali. Con l’avanzare del declino cognitivo della persona, spesso questa si isola dalla famiglia e dalla società. A poco a poco, le funzioni corporee vengono perse, andando incontro progressivamente alla morte. Anche se la velocità di progressione può variare, l'aspettativa di vita media dopo la diagnosi è dai tre ai nove anni.

I sintomi clinici di AD di solito si presentano dopo i 65 anni, ma i cambiamenti nel cervello possono iniziare anni o in alcuni casi anche decenni prima. Nonostante i sintomi di AD si sviluppino negli anziani non fanno comunque parte del normale processo di invecchiamento delle persone.

La malattia di Alzheimer è dovuta a cause non ancora chiare; fanno eccezione le forme genetiche, che però rappresentano solo una piccola percentuale di casi. Tuttavia, costanti evidenze suggeriscono che il peptide β-amiloide (Aβ), un peptide neurotossico che si accumula in quantità elevate nel cervello dei pazienti AD, dove viene trovato sotto forma di depositi (placche), abbia un ruolo chiave nella patogenesi della malattia. Dato il suo ruolo centrale, si stanno cercando nuove terapie che abbiano Aβ come bersaglio terapeutico.